Therapieziele
Der Behandlungserfolg bei Morbus Fabry hängt von verschiedenen patienten- und krankheitsspezifischen Faktoren sowie vom Zeitpunkt des Therapiebeginns ab.1
In der Behandlung des Morbus Fabry werden u. a. folgende Therapieziele angestrebt:2
- Reduktion von Beschwerden (insbesondere Schmerzlinderung)
- Verhinderung der Progression von Organmanifestationen (z. B. an Herz und Nieren)
- Verbesserung von Organmanifestationen
- Verbesserung der Lebensqualität
- Normalisierung der Lebenserwartung
Kardiologische Behandlungsziele
Im Hinblick auf die kardiale Situation zielt die Therapie darauf ab, die Progression einer Fabry-Kardiomyopathie zu verhindern beziehungsweise eine vorliegende Herzbeteiligung zu stabilisieren.3
Dabei sollte berücksichtigt werden, dass der Zeitpunkt des Therapiebeginns gerade im Hinblick auf die kardialen Manifestationen des Morbus Fabry ein wichtiger Faktor ist: Mit der Behandlung sollte möglichst früh begonnen werden, solange noch keine permanenten Organschädigungen vorliegen.1
Weiterlesen: Therapieoptionen bei Morbus Fabry
C-ANPROM/CH//0578-04.2020
- Wanner C et al. European expert consensus statement on therapeutic goals in Fabry disease. Mol Genet Metab. 2018; 124(3): 189-203. Abstract online verfügbar unter: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30017653
- Interdisziplinäre Leitlinie für die Diagnose und Therapie des Morbus Fabry. AWMF-Leitlinien-Registernr. 030/134. Online verfügbar unter: https://www.dgn.org/leitlinien/3153-interdisziplinaere-leitlinie-fuer-die-diagnose-und-therapie-des-morbus-fabry (abgerufen am 23.01.2020)
- Weidemann F. Morbus Fabry. Besondere Aspekte der Herzbeteiligung. Thieme-Refresher Innere Medizin 2019; 14: 1-16